Μια νέα θεραπεία για την Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση, ή ALS, εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ χάρη στα χρήματα που συγκεντρώθηκαν από το Ice Bucket Challenge
Στην έγκριση της φαρμακευτικής αγωγής Relyvrio προχώρησε ο αμερικανικός FDA, η οποία και αναπτύχθηκε από την Amylyx Pharmaceuticals. Το φάρμακο χορηγείται από το στόμα και μπορεί να λειτουργήσει είτε ως αυτόνομη αγωγή, είτε ως συμπληρωματική, και φαίνεται ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου ALS (Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση), σύμφωνα με την εταιρεία.
Τον Νοέμβριο, η Amylyx υπέβαλε αίτηση για την έγκριση του φαρμάκου, με βάση μια δοκιμή Φάσης 2 που περιλάμβανε 137 συμμετέχοντες με ALS που έλαβαν είτε το φάρμακο είτε placebo για 24 εβδομάδες. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη διαδικτυακή καμπάνια Ice Bucket Challenge, μια viral εκστρατεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης που ξεκίνησε το 2014 με ανθρώπους να ρίχνουν κουβάδες με παγωμένο νερό πάνω τους για να ευαισθητοποιήσουν το κοινό και να συγκεντρώσουν χρήματα για την σχετική έρευνα.
Η ALS, γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig, έχει προσβάλλει περισσότερα από 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πρόκειται για μια νευροεκφυλιστική ασθένεια που προκαλεί αποδυνάμωση των μυών, επηρεάζοντας σταδιακά την ικανότητα ομιλίας, κατάποσης τροφής και υγρών, κίνησης και αναπνοής.
«Η ALS είναι μια φρικτή ασθένεια: ταχέως θανατηφόρα και πραγματικά εξουθενωτική από τα αρχικά συμπτώματα έως τον θάνατο. Ο FDA έχει εγκρίνει μερικές αγωγές, αλλά είναι ελάχιστα αποτελεσματικές και σίγουρα δεν αποτελούν θεραπεία. Και έτσι, υπάρχει μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτόν τον τομέα της νόσου, την οποία ο FDA έχει αναγνωρίσει» δήλωσε η Holly Fernandez Lynch, επίκουρη καθηγήτρια ιατρικής ηθικής και πολιτικής υγείας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.
«Αυτή η έγκριση παρέχει άλλη μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την ALS, μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια που επί του παρόντος δεν θεραπεύεται», δήλωσε ο Δρ. Μπίλι Νταν, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.
Οι ασθενείς και ορισμένες οργανώσεις είχαν παροτρύνει τον FDA να εγκρίνει το φάρμακο, καθώς υπάρχουν περιορισμένες διαθέσιμες θεραπείες για την ALS. Φαίνεται τώρα πως χάρη στο virality της καμπάνιας του Ice Bucket Challenge, οι ασθενείς με ALS αποκτούν σιγά σιγά ελπίδες για περαιτέρω φαρμακευτική βοήθεια στη μάχη ενάντια στην ασθένεια.
Αν δεν θυμάστε τι ακριβώς είναι το Ice Bucket Challenge, δείτε πιο κάτω δύο βίντεο από διάσημους συμμετέχοντες στην καμπάνια:
